Около 430 миллионов людей в мире страдают глухотой. Из них у примерно 26 миллионов она является врожденным заболеванием. Одна из причин наследственной глухоты — мутации в гене OTOF и сопровождающее их нарушение функции белка отоферлина. Данное заболевание называется аутосомно-рецессивной глухотой типа 9 (DFNB9). В статье, опубликованной в журнале «Nature Medicine», представлены результаты применения генной терапии для восстановления слуха у пяти пациентов с DFNB9. Пяти детям с наследственной глухотой восстановили слух при помощи генной терапии. После инъекции аденоассоциированного вирусного вектора, несущего функциональный ген, в обе улитки у пациентов снижался порог громкости, вызывающей ответ в стволе мозга, с более чем 95 до 50–85 дБ. Также восстанавливалось восприятие речи и способность распознавать положение источника звука. Серьезных побочных эффектов зарегистрировано не было.
Для снижения риска воспалительного ответа пациентам вводили дексаметазон (синтетический глюкокортикостероид) внутривенно в течение восьми дней, начиная с трех дней до введения вирусного вектора. Всего было зафиксировано 36 нежелательных эффектов; все они относились к первой и второй степени, т.е. не представляли опасности. Изменений в структуре уха не наблюдалось. Векторная ДНК не обнаруживалась в крови пациентов спустя неделю после инъекции. Концентрация антител к вирусному вектору была повышенной через шесть недель после инъекции у всех пациентов. Таким образом, исследование показало, что AAV1-hOTOF терапия позволяет достичь билатерального восстановления слуховых способностей у пациентов с DFNB9 без серьезных побочных эффектов.
Заинтересованы в качественной диагностике и оперативном лечении в ведущих клиниках Германии, Израиля, Швейцарии, Турции или Южной Кореи? Свяжитесь с представительством клиник любым удобным способом. Наши сотрудники ответят на вопросы и БЕСПЛАТНО проконсультируют по стоимости лечебной программы.
Мобильный: +7 702 315 5555 (Viber, WhatsApp)
Подать заявку на лечение: http://awo.kz/order