Новое исследование показывает, что генная терапия может значительно улучшить слух у людей, родившихся с врожденной глухотой или тяжелой потерей слуха. Исследователи из Каролинского института, работающие совместно с больницами и университетами Китая, лечили пациентов и наблюдали улучшение слуха в каждом случае. Терапия также хорошо переносилась. Результаты были опубликованы в журнале «Nature Medicine». Это огромный шаг вперед в генетическом лечении глухоты, который может кардинально изменить жизнь как детей, так и взрослых. В исследовании приняли участие десять пациентов в возрасте от 1 до 24 лет, проходивших лечение в пяти больницах Китая. У всех была генетическая форма глухоты, связанная с мутациями в гене OTOF. Эти мутации препятствуют выработке организмом достаточного количества белка отоферлина, необходимого для передачи звуковых сигналов от внутреннего уха к мозгу. Для решения этой проблемы исследователи использовали синтетический аденоассоциированный вирус (ААВ) для доставки рабочей версии гена OTOF непосредственно во внутреннее ухо. Лечение проводилось в виде однократной инъекции через мембрану у основания улитки, известную как круглое окно.
Эффект проявился быстро. Большинство пациентов начали частично восстанавливать слух в течение месяца. Через шесть месяцев у всех участников наблюдалось явное улучшение. В среднем, уровень воспринимаемого ими звука улучшился со 106 децибел до 52. Наиболее выраженные улучшения наблюдались у детей, особенно у детей в возрасте от пяти до восьми лет. Одна семилетняя девочка почти полностью восстановила слух и смогла вести повседневные разговоры со своей матерью всего через четыре месяца после лечения. В то же время терапия также привела к значительным улучшениям у взрослых пациентов. Было показано, что терапия безопасна и хорошо переносится. Наиболее часто сообщаемым побочным эффектом было снижение количества нейтрофилов, которые являются разновидностью белых кровяных клеток. В течение периода наблюдения от 6 до 12 месяцев серьезных нежелательных реакций не наблюдалось.
Заинтересованы в качественной диагностике и оперативном лечении в ведущих клиниках Германии, Израиля, Швейцарии, Турции или Южной Кореи? Свяжитесь с представительством клиник любым удобным способом. Наши сотрудники ответят на вопросы и БЕСПЛАТНО проконсультируют по стоимости лечебной программы.
Мобильный: +7 702 315 5555 (Viber, WhatsApp)
Подать заявку на лечение: жми на кнопку «ЗАЯВКА» ⤵️