Гидроцефалия — это опасное для жизни состояние, которое встречается примерно у 1 из 1000 новорожденных и часто лечится инвазивными хирургическими вмешательствами. Новое исследование дает надежду на предотвращение гидроцефалии еще до ее развития. Гидроцефалия, также известная как водянка головного мозга, вызвана избытком спинномозговой жидкости (СМЖ), которая повышает внутричерепное давление и может повредить ткани головного мозга. Примерно в 40 процентах случаев гидроцефалия вызвана мутациями одного гена, которые влияют на способность головного мозга реабсорбировать СМЖ. Наиболее распространенным методом лечения гидроцефалии является хирургическое вмешательство по созданию шунта для отвода жидкости. Это инвазивная процедура, которая может вызвать побочные эффекты, такие как инфекция.
Чтобы исследовать способ предотвращения гидроцефалии и устранения необходимости в хирургическом вмешательстве, исследовательская группа из Монреаля проверила, может ли препарат, воздействующий на саму мутацию, остановить гидроцефалию. Ученые использовали в качестве примера заболевание, называемое синдромом Шинцеля-Гидиона, при котором у многих детей наблюдается гидроцефалия. Синдром вызывается мутациями в гене SETBP1, из-за которых ген производит слишком много белка. В результате происходит накопление спинномозговой жидкости. Исследовательская группа применила олигонуклеотид, разновидность РНК-терапии, который снизил количество рождений с гидроцефалией до 25% у новорожденных мышей. Хотя это заболевание уникально и встречается крайне редко, проведенная работа впервые показывает, что РНК-терапия как класс лекарственных препаратов способна предотвратить развитие гидроцефалии. Исследование открывает совершенно новое терапевтическое направление для работы над гидроцефалией, вызванной различными генами.
Заинтересованы в качественной диагностике и оперативном лечении ребенка в ведущих клиниках Германии, Израиля, Швейцарии, Турции или Южной Кореи? Свяжитесь с представительством клиник любым удобным способом. Наши сотрудники ответят на вопросы и БЕСПЛАТНО проконсультируют по стоимости лечебной программы.
Мобильный: +7 702 315 5555 (Viber, WhatsApp)
Подать заявку на лечение: жми на кнопку «ЗАЯВКА» ⤵️